通过数字基础设施加速精准治疗,以进行适应性试验和试验就绪队列研究

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该项目是一项开发国家数字基础设施的可行性研究,以支持针对多种罕见疾病的适应性临床试验和“试验就绪”自然史队列研究。

数字研究是一种开源解决方案,将通过试验注册和数据收集提高效率并无缝捕获患者报告的药物评估数据。 它将建立临床医生输入的卫生系统管理数据与患者记录的联系,支持有效系统地捕获试验数据,并为新颖的试验设计提供实时贝叶斯分析。 它特别旨在促进临床证据的获取,以便为最初三种罕见疾病的新治疗产品的许可和资助提供信息。

成果(2020 财年):
开源自适应临床试验平台已经开发出来,并被用于三种罕见疾病人群(运动神经元病、囊性纤维化和 Angelman 综合征),并且一个单独的项目已经开始使用该系统进行 COVID-19 临床试验分析。

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