O projeto é um estudo de viabilidade para o desenvolvimento de uma infraestrutura digital nacional para apoiar ensaios clínicos adaptativos e estudos de coorte de história natural “prontos para ensaio” para uma série de doenças raras.
O estudo digital é uma solução de código aberto que melhorará a eficiência e capturará perfeitamente os dados relatados pelos pacientes na avaliação de medicamentos por meio de inscrições em ensaios e coleta de dados. Ele estabelecerá a ligação de dados administrativos do sistema de saúde inseridos pelos médicos em um registro do paciente, apoiando a captura sistemática e eficiente de dados para ensaios e permitindo a análise Bayesiana em tempo real para novos projetos de ensaios. Destina-se especificamente a facilitar a captura de evidências clínicas para informar o licenciamento e o financiamento de novos produtos terapêuticos para três doenças raras iniciais.
Resultados (ano fiscal de 2020):
A plataforma de ensaio clínico adaptativo de código aberto foi desenvolvida e está sendo usada com três populações de doenças raras (doença do neurônio motor, fibrose cística e síndrome de Angelman) e um projeto separado foi iniciado para usar o sistema para análise de ensaios clínicos de COVID-19.
