Le projet est une étude de faisabilité pour le développement d'une infrastructure numérique nationale pour soutenir les essais cliniques adaptatifs et les études de cohorte d'histoire naturelle «prêtes à l'essai» pour un certain nombre de maladies rares.
L'étude numérique est une solution open source qui améliorera l'efficacité et capturera de manière transparente les données rapportées par les patients dans l'évaluation des médicaments grâce à l'inscription aux essais et à la collecte de données. Il établira un lien entre les données administratives du système de santé saisies par les cliniciens dans un dossier patient, soutenant la saisie systématique efficace des données pour les essais et permettant une analyse bayésienne en temps réel pour de nouvelles conceptions d'essais. Il est spécifiquement destiné à faciliter la collecte de preuves cliniques pour éclairer l'homologation et le financement de nouveaux produits thérapeutiques pour trois premières maladies rares.
Résultats (exercice 2020) :
La plate-forme d'essais cliniques adaptatifs open source a été développée et utilisée avec trois populations de maladies rares (maladie du motoneurone, fibrose kystique et syndrome d'Angelman) et un projet distinct a été lancé pour utiliser le système pour l'analyse des essais cliniques COVID-19.