El proyecto es un estudio de viabilidad para el desarrollo de una infraestructura digital nacional para respaldar ensayos clínicos adaptativos y estudios de cohortes de historia natural "listos para el ensayo" para una serie de enfermedades raras.
El estudio digital es una solución de código abierto que mejorará la eficiencia y capturará sin problemas los datos informados por los pacientes en la evaluación de medicamentos a través de la inscripción en ensayos y la recopilación de datos. Establecerá la vinculación de los datos administrativos del sistema de salud ingresados por el médico en un registro de paciente, lo que respaldará la captura sistemática eficiente de datos para los ensayos y permitirá el análisis bayesiano en tiempo real para diseños de ensayos novedosos. Está específicamente destinado a facilitar la captura de evidencia clínica para informar la concesión de licencias y la financiación de nuevos productos terapéuticos para tres enfermedades raras iniciales.
Resultados (año fiscal 2020):
La plataforma de ensayos clínicos adaptativos de código abierto se ha desarrollado y se está utilizando con tres poblaciones de enfermedades raras (enfermedad de la neurona motora, fibrosis quística y síndrome de Angelman) y se ha iniciado un proyecto separado para utilizar el sistema para el análisis de ensayos clínicos de COVID-19.